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발베사정은 이전에 최소 한 가지 이상의 PD-1 또는 PD-L1 억제제를 포함한 전신 요법 치료 중 또는 치료 후 질병이 진행된 FGFR3 유전자 변이가 있는 수술적으로 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자 치료에 허가됐다.
건강보험심사평가원의 '암환자에게 처방·투여하는 약제에 대한 공고' 개정에 따라 허가사항 범위 내에서 급여가 인정된다. 2026년 3월부터 면역항암제 치료에 실패한 FGFR3 유전자 변이 전이성 요로상피암 환자를 대상으로 급여가 적용된다.
발베사정의 임상적 근거는 글로벌 3상 임상연구 THOR 연구를 통해 확인됐다. 추적관찰기간 중앙값 15.9개월 기준 전체생존기간 중앙값은 발베사정 투여군 12.1개월, 대조군 7.8개월로 보고됐다. 무진행생존기간 중앙값은 발베사정군 5.6개월, 대조군 2.7개월이었다. 객관적 반응률은 발베사정군 45.6%, 대조군 11.5%로 나타났다.
가장 흔한 3등급 이상의 이상반응은 손바닥-발바닥 홍반성 감각 이상 증후군 9.6%, 구내염 8.1%, 손발톱박리증 5.9%, 고인산혈증 5.2%였다.
미국종합암네트워크 가이드라인은 FGFR3 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자에서 바이오마커 기반 후속치료로 발베사정을 권고하고 있다.
한국얀센 항암제 및 희귀질환 사업부 김연희 전무는 "치료 선택지가 상대적으로 적은 요로상피암 영역에서 보험 등재를 기다려온 분들께 발베사정의 급여 소식을 전할 수 있게 돼 뜻깊다"며 "요로상피암 환자들의 치료 접근성을 높이기 위한 노력을 지속하겠다"고 말했다.
한국얀센 보험약가 및 대외정책부 안종련 전무는 "발베사정은 위험분담제 약제로서 급여 신청 이후 등재까지 15개월 만에 보험급여를 받았고, 약제의 혁신성을 바탕으로 탄력적 ICER를 적용받은 사례"라며 "정부와 협력을 이어가겠다"고 밝혔다.
FGFR 유전자 변이는 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자의 약 20%에서 관찰되며, 상부 요로상피암 환자에서는 약 36%로 보고된다. 발베사정은 FGFR 1~4형을 선택적으로 억제하는 경구용 표적치료제로, 2022년 11월 식품의약품안전처 조건부 허가를 받은 이후 2024년 9월 완전허가를 획득했다. 2024년 12월 급여 신청서를 제출했으며 15개월 만에 급여 적용을 받았다.
2023년 암등록통계 기준 방광암 발생 건수는 5,545건이다. 방광암의 5년 상대생존율은 78.2%이며, 암이 방광 내에 국한된 경우 86.3%, 국소 진행 53.7%, 원격 전이 13.2%로 보고됐다.
이번 급여 등재에는 ICER 임계값 탄력적 적용이 반영됐다. 한국얀센은 발베사정의 임상적 가치와 질병의 위중도, 약제의 혁신성이 약제급여평가위원회 및 건강보험공단 협상 과정에서 고려됐다고 전했다.
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