한독은 현재 연구개발(R&D) 협력 중인 레졸루트가 선천성 고인슐린증 치료제 RZ358(에르소데투그)의 임상 3상 연구 ‘선라이즈(sunRIZE)’와 관련해 지난 17일 미국 식품의약국(FDA)과 진행한 타입B(Type B) 회의 결과를 발표했다고 25일 밝혔다. 레졸루트는 희귀 내분비·대사질환 치료제를 개발하는 미국 바이오텍 기업이다.

레졸루트는 지난해 12월 선라이즈 연구에서 저혈당 발생 횟수가 투여 전보다 감소했지만 위약 대비 통계적으로 유의한 차이를 보이지 못해 1차 평가지표를 충족하지 못했다고 밝힌 바 있다.

이번 회의에서는 선라이즈 결과와 현재 진행 중인 공개 연장 연구 데이터를 중심으로 논의가 이뤄졌다. 레졸루트는 환자 행동 변화와 측정 방식 한계 등 연구 환경 요인이 결과에 영향을 미쳤을 가능성을 제시했다. 또 핵심 분석 시점인 24주차에서는 통계적 유의성 기준을 충족하지 못했지만 연속혈당측정(CGM) 기반 분석에서는 임상시험 전체 기간에 걸쳐 위약 대비 저혈당 노출 시간이 일관되고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다고 설명했다.

회사 측은 환자 행동 요인의 영향 가능성과 약리학적 활성 근거, CGM 기반 혈당 지표 개선, 공개 연장 연구에서의 혈당 개선 지속 및 기존 치료제 사용 감소 데이터를 FDA에 제출했다.

레졸루트에 따르면 FDA는 선천성 고인슐린증처럼 환자 특성이 다양한 질환에서 임상시험을 수행할 때 시험 참여로 인한 행동 요인이 결과에 영향을 줄 수 있다는 점을 인정했다. 1차 평가지표로 사용된 자가혈당측정(SMBG) 기반 저혈당 지표의 한계도 지적했다.

이에 대해 레졸루트는 환자 안전을 고려해 비맹검으로 진행된 자가혈당측정 과정에서 환자가 자신이 속한 치료군을 인식하게 되고 이에 따른 행동 차이가 발생했을 가능성이 있다고 설명했다.

FDA는 임상시험 보고서와 분석 자료 제출을 권고했다. 이후 허가 신청 가능 여부나 추가 자료 필요성에 대한 판단이 이뤄질 전망이다. 레졸루트는 올해 하반기 FDA 검토 이후 진행 상황을 공유할 계획이다.

네번 찰스 엘람 레졸루트 CEO는 “1차 평가지표 미충족만으로 다음 단계가 배제되지 않았다는 점은 긍정적”이라며 “추가 검토를 거쳐 향후 방향이 결정될 것”이라고 말했다.

박시은 기자 good4u@sedaily.com

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